Ứng dụng công nghệ gen điều trị bệnh hiểm nghèo - The first knowledge sharing application in Vietnam

Theo Tiến sĩ Lê Chính Đại – Phó Giám đốc Trung tâm Y học hạt nhân và ung bướu – Bệnh viện Bạch Mai đây là một cơ sở nghiên cứu ứng dụng các quy trình kỹ thuật gen trị liệu…

Sau nhiều năm nghiên cứu, ngành y khoa Việt Nam đã có thể ứng dụng công nghệ gen trong việc điều trị một số căn bệnh hiểm nghèo. Sự ra đời của Đơn vị gen trị liệu thuộc Trung tâm Y học hạt nhân và ung bướu – Bệnh viện Bạch Mai là một bước đột phá trong công nghệ gen trị liệu tại Việt Nam, đánh dấu một bước phát triển mới trong việc điều trị bệnh.

Theo Tiến sĩ Lê Chính Đại – Phó Giám đốc Trung tâm Y học hạt nhân và ung bướu – Bệnh viện Bạch Mai đây là một cơ sở nghiên cứu ứng dụng các quy trình kỹ thuật gen trị liệu để chẩn đoán và điều trị các bệnh liên quan đến sự biến đổi AND. Cơ thể người có 20.488 gen, mỗi tế bào chứa toàn bộ số gen này nhưng chỉ một số gen hoạt động theo chức năng nhất định gọi là gen hoạt tính, gen chức năng. Khi bị tác động của một yếu tố nào đó mà gen có những biến đổi bất thường thì cơ thể sẽ bị bệnh. Gen trị liệu (dùng gen chữa bệnh) tức là tìm cách điều khiển, sửa chữa gen khiếm khuyết bất thường bằng cách đưa một gen bình thường, gen lành vào hệ gen của tế bào để thay thế hoặc sửa chữa gen bệnh.

Trên thế giới gen trị liệu là một kỹ thuật y học khá phổ biến. Lần đầu tiên nó được ứng dụng vào năm 1990, khi các nhà khoa học của Mỹ tuyên bố điều trị thành công cho một bé gái 4 tuổi bị bệnh thiếu hụt miễn dịch tổ hợp, và cho đến nay kỹ thuật này đã trở nên khá phổ biến tại các nước tiên tiến. Các loại bệnh mà gen trị liệu can thiệp thành công cũng rất đa dạng nhưng nhiều nhất phải kể đến các bệnh có tính di truyền như: thiếu hụt miễn dịch tổ hợp trầm trọng, bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm, ưa chảy máu, xơ nang, Parkinson, Alzheimer, u hạt mãn tính hay các bệnh do rối loạn di truyền locus đa gen như: bệnh tim bẩm sinh, ung thư, tiểu đường, tâm thần phân liệt…  Bên cạnh đó, gen trị liệu còn được ứng dụng trong việc điều trị các bệnh do nhiễm trùng lao, HIV/AIDS, viêm gan siêu vi B…

 
Công nghệ gen có khả năng điều trị được một số căn bệnh hiểm nghèo

Trước khi thành lập Đơn vị gen trị liệu thuộc Trung tâm Y học hạt nhân và ung bướu – Bệnh viện Bạch Mai, trên cả nước có 4 trung tâm nghiên cứu tế bào gốc tập trung tại Hà Nội và Thành phố Hồ Chí Minh, song khả năng sử dụng gen trị liệu trong thực tiễn lâm sàng ở những trung tâm này còn hạn chế. Ngoài việc đưa công nghệ tế bào gốc vào điều trị bỏng, điều trị vết loét lâu lành (do xạ trị, do nước sôi), điều trị bệnh da liễu và làm đẹp…  thì gen trị liệu bước đầu mới chỉ được ứng dụng trên quy mô nhỏ trong điều trị một số bệnh như nhồi máu cơ tim, ung thư máu, ghép tủy… Thành công của gen trị liệu của Việt Nam là việc tiến hành ghép gen cho 6 bệnh nhân tại Viện Tim mạch Việt Nam vào năm 2007, và cho đến thời điểm này, sức khỏe của các bệnh nhân đều tiến triển tốt.

Tuy nhiên với sự ra đời của Đơn vị gen trị liệu sẽ chính thức mở ra một hướng đi mới trong khả năng sử dụng gen trị liệu trong thực tiễn lâm sàng. Đây sẽ là cầu nối giữa các trung tâm tế bào gốc với các cơ sở gen trị liệu phòng và điều trị bệnh. Tiến sĩ Lê Chính Đại cho biết quy trình điều trị tại Đơn vị gen trị liệu Trung tâm Y học hạt nhân và ung bướu Bệnh viện Bạch Mai sẽ được chuẩn hóa theo các quy trình điều trị một số bệnh ung thư, tim mạch, huyết học đã được chữa khỏi tại một số nước tiên tiến trên thế giới như Mỹ, Anh, Đức, Pháp… Như vậy, với các loại bệnh hiểm nghèo như: ung thư phổi, vú, tuyến tiền liệt, cổ tử cung, gan, buồng trứng… bên cạnh việc xạ trị, hóa trị, phẫu thuật, gen trị liệu sẽ góp thêm một vũ khí mới trong việc điều trị.

Có thể thấy, sự ra đời của đơn vị gen trị liệu hoạt động chuyên sâu đầu tiên ở Việt Nam trong việc chẩn đoán và chữa bệnh là việc làm hết sức cần thiết. Nó cho thấy nền y học và sinh học phân tử của chúng ta đã có những bước phát triển mới theo kịp sự phát triển của y học thế giới. Tuy nhiên để Đơn vị gen trị liệu có thể phát huy được hiệu quả trong việc điều trị bệnh, Tiến sĩ Lê Chính Đại cho rằng ngoài việc trang bị những phương tiên, máy móc hiện đại, tham khảo những quy trình mà thế giới đã ứng dụng thành công, chúng ta cần phải có một đội ngũ cán bộ y tế lành nghề được đào tạo cả lý thuyết và thực hành để có thể tránh được những rủi ro cho người bệnh.

Theo ANTĐ